[2003-07-08] 英研成肌肉萎縮症新療法

　【本報訊】據英國《獨立報》七日報道：英國醫學理事會的科學家研究出一種治療基因缺陷的新方法，令數千名患有肌肉萎縮症的病人可望受惠，得以活過三十歲。

　新治療法由醫學理事會臨床科學研究中心教授帕特里奇及齊隆呂共同研發，帕特里奇表示，新方法到目前為止只在老鼠身上進行過測試，他們計劃招募患有裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)的病人試驗新療法，預料數年內可正式應用於人類身上。

仍未在人身上試驗

　DMD是一種由基因缺陷導致的疾病，病者的肌肉力量會急速衰退，一般不能活過三十歲。帕特里奇解釋：「大多數患有肌肉萎縮症的病者，其基因中段部分出現缺陷，導致基因不能製造適合的蛋白質。」「我們的『反感應』療法，可以有效避過這段缺陷基因，這樣一來可解決DMD病人的基因缺陷問題，但不會令他們喪失任何機能。」

　新療法的做法是向病人注射一種帶有基因訊息的藥物，藥物會干擾細胞詮釋基因功能的正常運作，令它不閱讀缺陷基因一段的指令。科學家發現，避開了問題基因段後，基因的運作可大致回復正常。

針對缺陷基因下症

　DMD的成因是X染色體的某部分出現缺陷，引致肌肉不能製造出阻止肌肉消蝕衰退的蛋白質。每年約有五十至一百名嬰兒患有這種疾病，其中以男嬰居多。他們大多活至二十至三十歲，便因呼吸系統或心臟衰竭死亡。

　過去，研究員亦嘗試利用基因治療技術，換走出現缺陷的基因，但這方法卻要利用可能致命的病毒將基因訊息帶進病人體內。帕特里奇認為，新方法只針對有缺陷的基因段，對病者較安全。