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■柏金遜病人克萊4年前接受治療後，病徵幾乎全部消失。右為參與研究的卡普利醫生。美聯社
「木馬病毒」叫電腦用家聞風喪膽，但同一個概念應用到基因治療上，卻能造福人群。美國研究人員首創以「木馬」技術治療柏金遜症，在12名病人腦部注入帶有療效基因的病毒，3個月後便初見成效，手震和抽搐減少，並在其後幾個月持續改善，為全球柏金遜症病人帶來復元希望。
在這項基因療法中，負責運載良性基因的「木馬」是一種傷風病毒，研究員先使它失去有害功能，再埋藏一種良性基因，然後注射入腦部某個特定區域。病毒迅速「感染」周遭細胞，順帶散播基因密碼。
病情改善幅度近3成
紐約市12名柏金遜症後期病人接受了臨床測試，在療程開始後3個月至1年，各人的震顫和抽筋狀況明顯緩和，沒有呈現任何副作用。在服用藥物期間，改善幅度可達27%；即使是例行的停藥時期，改善幅度也達到24%。
59歲的電視台特約監製克萊因是首位接受治療的病人。4年前，柏金遜症損害了他說話和走路的能力，手震問題嚴重，一隻杯子也拿不穩；現在，他只是走路時偶爾感到僵硬，其他病徵幾乎全部消失。他現時仍然定期服藥。
進行研究的康奈爾大學韋爾醫學院醫生卡普利強調，研究仍處於初步階段，但結果令人鼓舞。「我們相信這是一個里程碑……不僅僅是在柏金遜症的治療上，還是對普遍的神經疾病的基因療法而言。」
抑制過度活躍神經元
現行的柏金遜症療法，主要針對多巴胺缺乏的問題；康奈爾大學的基因療法另闢蹊徑，集中處理腦部的丘腦底核區。如果患上柏金遜症，這個區域便會過度活躍，「阻截」傳遞訊息到中央神經系統。研究小組利用磁力共振技術定位，準確地注入一種名為GAD的蛋白㩗，GAD可控制化學物GABA的釋出，抑制過度活躍的神經元，使震顫得以緩和。
然而，其他專家對療法保持審慎，加拿大卑詩大學柏金遜症專家斯托塞爾指出，新療法的長遠成效未明，「木馬」病毒對附近組織的影響也未可知；再者，這項基因療法，與現行刺激丘腦底核的技術相比，孰優孰劣仍有待驗證。 ■綜合外電消息/路透社
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