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香港文匯報訊(記者 帥誠 廣州報道)中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院胡文輝博士的研究團隊，近日在長達8年的研究後，抑制腦退化症藥物將完成臨床前研究階段，並計劃於年內進入臨床試驗。此前，美國有3個被寄予厚望的重磅候選新藥在臨床試驗時，均告失敗。
胡文輝於2006年加入中科院廣州生物醫藥與健康研究院，同年成立了抗腦退化症新藥研發項目，同時目睹了美國3個被寄予厚望的重磅候選新藥的夭折。胡文輝表示，「動物體與人體存在差異，動物實驗成功不代表藥物對人有作用。另外，腦退化症早期可能確實由這些因素誘發，但後續表現的卻是炎症反應，也許針對這些假設研製的藥物，並不能在後期產生作用。」這也正是此前美國兩大製藥巨頭公司的3種新藥研究最終失敗的原因。
針對病變後期研製藥物
「家族史、頭部外傷、甚至心理因素，都被解釋為它的危險因素，但真正的發病機理還是不清楚，敵人是誰都不知道，這是研究腦退化症最大的難題。」由於神經炎症病變後期與病變區域的神經元凋亡有直接相關，胡文輝基於這種理念，將藥物研製的視線轉移到了腦退化症所出現的炎症反應。
胡文輝課題組與廣州生物院的藥物研發體系和華南新藥創製中心合作，先後設計合成500多個化合物，「這些化合物好比是一個武器庫，我們不知道敵人是誰，只能運用各種武器去嘗試。」課題組綜合運用表型篩選、疾病動物模型的藥效評價和藥代毒理評價，確立了G IB H 130為候選藥物，它以「哌達甲酮」為名申報臨床試驗。
在動物實驗階段，300多隻呈現腦退化症狀的模型小鼠口服哌達甲酮後，該神經炎症抑制劑能有效地透過血腦屏障，對腦部產生效果，「儘管這個藥物不太可能修復神經元，但在前期和中期，它的介入能夠減少神經炎症反應造成的神經元損傷，不同劑量能不同程度地改善模型動物的記憶和認知能力，從而有效緩解腦退化症症狀。」
已向國家食藥監局申請
胡文輝說， 8年的艱辛研究，最開始甚至連研究經費都靠拼湊，但這期間課題組成功申請了近10項國內專利和1項國際專利。目前，哌達甲酮已完成臨床前研究，並已向國家食藥監局申請臨床試驗，「最快可能在年內就能招募志願者，進入臨床實驗。」
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