香港文匯報訊（記者 劉凝哲 北京報道）針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請獲批，成為國內首個獲國家藥監局批准開展臨床試驗的基因編輯療法產品和造血幹細胞產品。中國科學院青島生物能源與過程研究所王士安研究員就此向香港文匯報表示，此次臨床試驗獲批，具有里程碑意義，有助於帶動基因編輯技術在相關醫療領域的應用。
王士安表示，基因編輯療法是一種遺傳療法，簡單講就是把致病基因修改為正常基因。「這種方法潛力巨大，從技術的提出到獲得諾貝爾獎僅隔八年時間，說明國際認可度高」，王士安說，中國的基因編輯技術發展迅速，2015年的相關專利數量超越了美國。在基因編輯療法治療地貧方面，中國的進展與國外幾乎同步。
2020年9月國家藥監局公布了《基因轉導與修飾系統藥學研究與評價技術指導原則（徵求意見稿）》，提出了針對基因編輯療法的藥物開發相關指南。王士安表示，此次國家藥監局批准基因編輯技術開展臨床試驗，在國內具有里程碑意義。一方面，基因編輯療法產品治療地中海貧血症如果成功，有助於帶動該技術在血液類疾病、眼部疾病、CAR-T癌症治療、造血幹細胞治療方面的應用。
另一方面，這體現了國家監管機構在基因編輯療法蓬勃發展的大背景下，對於這一創新療法的重視，也體現了監管政策的與時俱進。