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■廖苡安（左）接受幹細胞基因移植後病情受到控制。 港大供圖
亞洲首宗自體幹細胞「加工回輸」免排斥治療
香港文匯報訊（記者 鮑旻珊）港大醫學院聯同深圳及台灣兩地醫學院成功為一名患有致命性遺傳病的台灣少女，進行亞洲首宗幹細胞介導基因治療，令本來快將失去運動能力，甚至無法自理個人衛生及走路的患者慢慢回復智力，更重獲運動及語言能力，可以重返校園。不過，患者接受治療後，仍要接受長達5年觀察。
去年9月，港大李嘉誠醫學院聯同深圳市第二人民醫院及台灣大學醫學院附設醫院，為一名患有異染性腦白質退化症的台灣少女，進行亞洲首宗幹細胞介導基因治療。港大醫學院負責協助造血幹細胞的純化工作及提供基因分析；深圳方面負責患者醫療護理及幹細胞回輸；台灣方面則負責移植後的追蹤工作。異染性腦白質退化症，為致命性遺傳病，全球的發病率為每10萬人就有1.4人至1.8人患病，以嬰兒發病最為常見，其次是青少年。
港大李嘉誠醫學院眼科學系及內科學系助理教授連褀周表示，由於疾病屬罕有病，令人警覺意識低，而且早期症狀不明顯，令90%患者錯失早期最佳治療的機會。連褀周續指，患者會出現智力下降、失明、癲癇、四肢癱瘓等，最終喪失運動能力及死亡。一般青少年由發病至死亡，只是10年內的事，小孩更快，發病至癱瘓在1年至2年內發生，甚至在3年至5年死亡。
記性差漸「失語」 赴意求診被拒
現年18歲的廖苡安於2009年時發病，但病徵並不明顯，媽媽李碧如指，女兒開始忘東忘西、賴床等，都是一般小孩都會發生的，故有所忽略。至2012年，女兒的情況轉趨嚴重，「找不到路回家，而且不能說話及食飯，難以表達自己。」遂帶女兒到醫院求診，才確診患上異染性腦白質退化症。
李碧如表示，曾到意大利求診，但被拒絕，當地醫生指其女兒的情況太嚴重，狀況已經太差。其後輾轉認識到港大的連褀周醫生，並接受治療。經過治療後，女兒已可重返校園，亦可打理自己個人衛生、幫忙做簡單的家務，更可做運動。
智商能否回復 有待觀察
連褀周指，當時因經評估後，發現廖苡安未完全失明及癱瘓，故仍有治療機會，決定利用該技術治療她，而她接受治療後，仍要接受長達5年觀察。連褀周又稱，患者的智商因患病而受到影響，但治療後能否完全回復，則要經觀察過才可確定。整個治療過程則需要500萬港元。
連褀周稱，幹細胞介導基因治療與傳統的技術比較，其中一個好處是因幹細胞是自體得來，不會出現免疫排斥。至於未來成功率及普及化，則仍然有待探討。
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