中大新藥治小腦萎縮獲美專利

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■陳浩然（左）期望，P3可為polyQ患者帶來新希望。 受訪者提供

香港文匯報訊（記者 文森）下周一為國際罕見病日，香港罕有疾病聯盟及香港小腦萎縮症協會顧問、中文大學生命科學學院教授陳浩然聯同研究團隊耗時4年，最近終發明一種名為P3的多�銴壑l（由蛋白質中13個氨基酸�閬X成），可有效抑制神經細胞退化，有望成為新藥物，為患有6種小腦萎縮症及亨廷頓症等罕見疾病患者帶來一絲希望。

神經系統疾病polyQ（多聚谷氨�q胺疾病）包括6種小腦萎縮症及亨廷頓症等罕見疾病，患者腦部功能退化以致手足及面部肌肉不規則、不由自主地抽動，亦會出現認知障礙及精神混亂等症狀。小腦萎縮症又稱脊髓小腦性共濟失調，是一種導致小腦細胞逐步死亡的慢性遺傳疾病，患者走路時會步履不穩，肢體搖晃；說話時發音含糊不清，無法控制音調，甚至無法語言。直至目前，polyQ屬無法治癒的疾病。

細胞中具毒性的RNA分子會干擾蛋白質「核仁素」功能，阻止其在細胞核內製造所有細胞均賴以為生以正常運作的核糖體。陳浩然昨日表示，研究團隊由結構生物學、多�銴u程技術、材料科學及藥理學等跨學科專家組成，共同為罕見神經系統疾病研發新藥努力，經過4年嚴格測試，終成功發明首個能有效壓制RNA毒性的多�銴壑l，期望P3可進一步發展成為正式藥物，為polyQ患者帶來新希望。

P3包含天然核仁蛋白中的13個氨基酸�銵A能直接與致病的RNA產生作用，壓制其毒性，其治療效用已於細胞及動物疾病模型中證實，亦已於病人細胞進行測試。該研究成果已刊載於著名病理學研究期刊Disease Models & Mechanisms，並已取得美國專利及商標局專利。