■陳浩然(左)研究發現小腦萎縮症致病原因，相信有助研發藥物。 香港文匯報記者顏晉傑 攝中大揭蛋白水平失調致小腦萎縮 有望10年內製藥助患者
香港文匯報訊（記者 顏晉傑）小腦萎縮症是一種未有治療方法的罕見病，中文大學生命科學學院研究發現，疾病的成因與基因突變令患者體內多種蛋白水平出現失調有關。負責研究的教授陳浩然指，研究結果有助研發可以醫治小腦萎縮症的藥物，透露藥物研發進展良好，期望在10年內可以推出幫助小腦萎縮症患者的藥物。
人體內有多種不同蛋白，蛋白質在細胞中必須正確摺疊才能行使其功能，一旦發生錯誤摺疊，細胞功能將產生障礙，這些異常的蛋白質最終形成蛋白聚合體，並影響同一細胞中其他正常蛋白的功能，導致疾病發生。
過程中，小腦萎縮症的出現就是因為Fuz蛋白水平過高，引致聚谷氨酰胺疾病（polyQ），而Fuz蛋白水平一旦超出正常水平的2.5倍，更會導致神經元死亡。
中文大學研究發現，有錯誤摺疊的polyQ蛋白聚合體存在於退化的神經元中。陳浩然指出，polyQ蛋白聚合體會影響人體內另一款稱為YinYang1（YY1）蛋白，YY1蛋白本身具抑制Fuz蛋白作用，但小腦萎縮症患者體內的polyQ蛋白聚合體卻會吞噬YY1，兩者關係就如磁石與鐵，所以Fuz蛋白水平便會升高。
現時僅能作紓緩治療
醫學界現時並未有方法可以醫治小腦萎縮症，醫生只能「頭痛醫頭，腳痛醫腳」，針對患者遇到的問題作紓緩治療，但研究成果將有助研發可以醫治小腦萎縮症的藥物，令疾病不再是「不治之症」。
陳浩然表示，團隊在2011年開始研究以多肽藥物溶解polyQ蛋白聚合體，期望能釋放YY1蛋白，使小腦萎縮症患者體內的Fuz蛋白可以受到抑制，令患者的病情可以得到改善。
陳浩然並透露，研發新藥物一般需時15年，他透露新藥物的研發進展良好，並即將進入臨床試驗階段。
他表示已與東南亞及內地藥廠聯繫，期望能在10年內推出藥物。
可助阿茲海默及柏金遜患者
阿茲海默症及柏金遜症的患者體內同樣有Fuz蛋白水平過高問題，陳浩然指今次研究結果對有關病人同樣有幫助，如果可以溶解polyQ蛋白聚合體的多肽藥物獲成布蒫o，他們亦有機會可以服用，認為今次研究可推進神經疾病領域中生物醫學方面的研究。