藥物能在細胞分子上，針對已經明確的位點來進行治療。
射擊場上，射手的目標是瞄準標靶，將子彈射向靶心。在治病過程中，如果攝入人體中的藥物能像槍膛中的子彈，對準病灶這個靶心，使藥物有的放矢地作用於病灶，就能讓藥物發揮最大的效率，同時也可避免殃及非病灶的機體組織。
口服進入人體的藥物在被吸收進入血液循環（靜脈給藥直接進入血液循環）後，能到達作用結合位點（即藥物靶點）。這種方法就是靶向治療。靶向治療是在細胞分子水平上，針對已經明確的位點，如致癌位點（該位點可以是腫瘤細胞內部的一個蛋白分子，也可以是一個基因片段），來設計相應的治療藥物。藥物進入體內會特異地選擇作用位點，並與之相結合發生作用，使腫瘤細胞特異性死亡，同時又不會波及腫瘤周圍的正常組織細胞。所以，分子靶向治療又被稱為「生物導彈」。
近年來，分子生物技術的發展，使得人類對發病機制的認識進入到細胞、分子的水平，靶向治療，特別是腫瘤靶向治療，也進入到了一個全新的時代。
藥物化學家開發出了抗腫瘤藥物的新型靶向載體系統，它能改善藥物在體內的代謝動力學特性，引導藥物定向富集到腫瘤部位甚至腫瘤細胞內，以此提高療效，降低毒副作用。
例如，易瑞沙和特羅凱是用於治療非小細胞肺癌的靶向藥物，它們通過抑制腫瘤生長信號傳導通路中的表皮生長因子受體（EGFR）的酪氨酸激酶（TK）來阻斷該信號通路。這兩種靶向藥物在早期使用過程中，曾被發現對西方人的治療效果不夠理想，甚至因此被美國食品藥品監督管理局叫停。後來，通過更深入廣泛的臨床資料統計，發現它們更適合東方人、不吸煙者、女性以及腺癌和肺泡癌患者。進一步研究又發現，只有當患者的表皮生長因子受體基因發生突變，並且原癌（K-RAS）基因沒有發生突變的時候，易瑞沙才會收到很好的效果，否則療效不明顯。
因此，現在美國食品藥品監督管理局已經強制要求在選擇使用這兩種靶向藥物之前，必須先進行表皮生長因子受體和原癌基因的突變檢測，以確定是否適合用藥。這個措施有點像我們打青霉素之前必須做皮試一樣，是安全、合理、有效用藥的保障。現在已經證明，符合上述條件的患者在服用易瑞沙之後普遍收到了良好的療效。
若要藥物能像子彈一樣指哪打哪，其研究與開發的關鍵首先是尋找、確定和製備藥物篩選靶-分子藥靶。藥物靶點是指藥物在體內的作用結合位點，包括基因位點、受體、酶、離子通道、核酸等生物大分子。選擇和確定新穎的有效藥靶是新藥開發的首要任務。迄今為止，人類已發現大約 500 個治療藥物靶點，其中絕大多數是 G 蛋白偶聯的受體靶點，另外還有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生蟲藥的作用靶點。
藥物設計的合理化可以依據生命科學研究中所揭示的包括酶、受體、離子通道、核酸等潛在的藥物作用靶位，或其內源性配體以及天然底物的化學結構特徵來設計藥物分子，以發現選擇性作用於靶點的新藥。
當前，國際上藥物研究的競爭，主要集中體現在藥物靶點的研究上。一般而言，藥物作用的新靶點一旦被發現，往往會成為一系列新藥發現的突破口。雖然藥物的作用靶點已成為新藥設計的重要依託，但人體的構成和功能非常複雜，受到多種因素的調控，存在許多天然屏障和平衡，對某一特定功能，在某些情況下會有幾種信使、酶、受體、通道或其他生物大分子參與，兼有擴增系統和反饋抑制等制約。
另外，藥物與靶點結合還要經歷吸收、轉動、分佈、代謝等藥動學過程，才能得到有效的發揮。因此要掌握藥物作用靶點的規律，並成功用於新藥開發，科學家仍然面臨着極大的挑戰。 《十萬個為甚麼（新視野版）化學II》
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