■第一個接受基因治療的是美國女孩阿尚蒂。 作者供圖基因治療是用正常基因去代替致病的等位基因，或糾正有缺陷的等位基因，所以能「治本」。
一般疾病一旦診斷明確，醫師會開出吃藥打針的處方或建議用手術等方法切除病灶，但對於一些經過基因診斷確認的基因病，普通醫療手段往往很難徹底治癒。
基因病也稱遺傳病，都是由於基因出了問題而引發的嚴重病變。以往醫生對於這些疾病束手無策，但在今天，他們有了基因治療的選擇。
首次實驗險「過失殺人」
基因治療就是用正常基因去替代致病的等位基因，或糾正有缺陷的等位基因。當我們將壞基因換成好基因之後，疾病也就迎刃而解了。
基因治療的想法緣起於20世紀70年代初。當時，法國醫生特赫根在人工培養缺精氨酸酶的人體細胞時意外發現，用乳頭瘤病毒（SPV）來感染培養的細胞後，缺精氨酸酶的細胞竟奇跡般地變得能製造精氨酸酶了。
他認為，乳頭瘤病毒一定含有能夠製造精氨酸酶的基因，當這病毒感染人體細胞後，就等於把精氨酸酶基因送入人體。於是，這位醫生冒着「過失殺人」的危險，進行了一次「基因治療」實驗：他把乳頭瘤病毒直接注射到患精氨酸敗血症的一對姐妹體內，試圖達到為她們輸送基因的目的。可惜這次嘗試沒有成功，但兩姐妹的身體也沒有任何不良反應。
小女孩重獲新生掀「革命」
特赫根醫生的這次大膽行動，在醫學界引起了廣泛的熱議，最終驚動了美國國家衛生研究院。該院立即組成了一個重組DNA委員會，制定了一系列有關DNA 重組研究的守則。1989年5月，美國政府正式批准了對人體輸送基因的方案。作為先頭部隊，第一例向人體細胞輸送的只是一個標記基因。這種標記基因進入細胞後，可以知道它對人體是否會造成傷害、傷害程度如何等有關信息。儘管這還算不上正式的基因治療，但令人興奮的是，這次實驗幾乎對人體沒有產生任何損害。
1990年，美國國立健康研究院的愛德森團隊首次進行了基因治療的臨床試驗。患者是一名4歲小姑娘阿尚蒂，她得的是「重症聯合免疫缺陷症（SCID）」。她的基因不能產生腺苷脫氨酶（ADA），因為缺少這種酶，白血細胞就不能吞噬侵入人體的細菌、病毒等病原體。因此，小姑娘幾乎失去了免疫能力。愛德森等人先從阿尚蒂的血液中獲得T淋巴細胞，將正常的ADA基因輸送到阿尚蒂的T淋巴細胞中，然後再把這種獲得正常ADA基因的T 淋巴細胞輸送到阿尚蒂體內。
治療取得了巨大成功。阿尚蒂在獲得含ADA 基因的T淋巴細胞後，體內產生了充足的腺苷脫氨酶，從而全面恢復了免疫功能。這次基因治療，不但成為人類醫學史上的一次革命，而且標誌着「治本」獲得了成功。《十萬個為甚麼（新視野版）生命II》■資料提供：香港教育圖書公司
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