治療嬰兒脊髓肌萎症 全球最貴藥患者難受惠
瑞士藥廠諾華為治療罕見的嬰兒脊髓肌肉萎縮症(SMA)，研發一次性的基因療法Zolgensma，新藥前日獲美國食品及藥物管理局(FDA)批准上市，定價高達212.5萬美元(約1,660萬港元)，成為全球歷來最昂貴藥物。美國總統特朗普不久前才矢言處理藥價高漲的問題，今次新藥即開出天價，猶如摑了特朗普一巴掌，令人質疑華府是否把關不力。外界亦關注各地醫療系統，未必能承擔引入基因療法的成本，無法讓更多病人受惠。
估計全球每一萬名初生嬰兒，便有一人患上SMA，而美國每年約有400名嬰兒患上此病，他們因體內SMN1基因缺陷，導致肌肉軟弱無力，難以活動，若情況嚴重，甚至無法吞嚥或呼吸而死亡。當病人在出生後不久注射Zolgensma，便可產生正常的SMN1複製基因，但需盡快注射才能發揮最大效用。有別於市面上由美國藥廠渤健生產的SMA藥物Spinraza，Zolgensma採用基因療法，只需一次性注射藥物便可。目前未知新藥效用能維持多久，但路透社引述數據指出，效用只能持續約5年。
警告標示患嚴重肝病風險
FDA表示，根據一項向36名兩周至8個月大嬰兒進行的臨床實驗，顯示大部分患者大幅改善活動能力，如更能控制頭部移動和坐立姿勢，故批准Zolgensma用於治療患有SMA的兩歲以下幼兒，包括尚未出現病徵的幼兒。但FDA指出，新藥最常見副作用是肝酵素水平上升和嘔吐，故要求新藥附上警告標籤，列明可能患上嚴重肝病的風險。
高原最貴藥逾倍 各方嘩然
諾華早前表示，至今已透過Zolgensma成功治療150多名SMA病人，並估計每劑新藥定價需達500萬美元(約3,905萬港元)，才能達到成本效益。美國獨立研究機構「臨床及經濟評論研究所」認為諾華的估算過高，120萬至210萬美元(約937萬至1,640萬港元)才為合理價格。雖然最終定價低於諾華早前預計，但一劑212.5萬美元仍令各方嘩然。目前市面最昂貴基因療法，為治療視網膜疾病的Luxturna，索價85萬美元(約664萬港元)，Zolgensma相比下高出逾一倍。至於使用Spinraza治療SMA，首年費用為75萬美元(約586萬港元)，其後每年為35萬美元(約273萬港元)。
諾華認為，Zolgensma屬一次性藥物，較需長期使用的藥物，整體藥費較便宜。若保險公司把Zolgensma納入受保範圍，可於5年內分期付款，每年42.5萬美元(約328萬港元)，假如新藥無效，諾華會歸還部分款項。諾華亦預計Zolgensma今年內可獲日本及歐盟批准上市。《華爾街日報》分析師指出，估計到2022年，Zolgensma銷售額將達20億美元(約157億港元)。 ■綜合報道