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藥廠爭研「孤兒藥」掠水 忽視常見致命病

2019-05-26

罕見疾病患者往往缺乏針對性的治療藥物,儼如孤兒般未能得到關注,因此這類藥物又被稱為「孤兒藥」。美國在1983年通過《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act),透過提供稅務優惠和快速審批程序等,鼓勵藥廠投入更多資金,研發用於治療罕見病的新藥,甚至給予他們更大的藥物定價能力。不過,部分藥廠不但藉此開天殺價,更減少在常見致命疾病的研究投放資源,只希望透過推出「孤兒藥」追求最大利潤。

將佔整體藥物開支1/3

《孤兒藥法案》不但就「孤兒藥」設定更低的進入市場門檻,亦給予藥廠7年市場獨家銷售專利權,自法案通過後,逾200間藥企已合共推出近450種「孤兒藥」。雖然「孤兒藥」目前佔美國所有處方藥物數量不足0.5%,但佔整體藥物開支比例達一成,並估計在明年增至1/3。

由於罕見病藥物價格飆升,藥廠遂一窩蜂研發「孤兒藥」,其他常見致命疾病的研究相對不受重視。去年共有34類「孤兒藥」獲美國食品及藥物管理局批准推出市場,但慢性肺病藥則只有一種獲批,治療糖尿病和冠心病的藥物更完全沒有。

彭博通訊社分析指出,諾華去年斥資87億美元(約680億港元),收購研發Zolgensma的基因治療公司AveXis,故諾華其實未有投入研究成本,今次將Zolgensma定價高昂,只為追求最大投資回報,由於「孤兒藥」市場往往缺乏競爭,故應將價格與其成效掛u,才能扭轉藥物市場失衡情況。

■綜合報道

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