■陳浩然（中）與管進（右）和敖志祺。 中大供圖香港文匯報訊（記者 柴婧）中文大學生命科學學院教授陳浩然團隊，發現了一種小分子化合物，有望被開發成藥物，為至今無法治癒的小腦萎縮症及其他多聚谷氨酰胺（polyQ）疾病患者帶來喜訊。有關研究成果最近獲《生物化學期刊》（Journal of Biological Chemistry）作為封面文章發表。
包括小腦萎縮症在內的polyQ疾病，會令患者逐漸喪失精細運動功能，難以保持平衡或協調日常運動。陳浩然自1999年起一直研究polyQ疾病，與來自丹麥、法國、意大利、英國和美國的研究人員展開了國際研究合作，共同管理有關小腦萎縮症及其他罕見神經與神經肌肉疾病的多學科研究項目。
與陳浩然合作緊密的美國伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校教授Steven C. Zimmerman團隊，生產出小分子化合物AQAMAN，原定用於治療強直性肌肉營養不良症，陳浩然卻偶然發現AQAMAN對polyQ疾病亦有潛在療效。
polyQ疾病是一組由蛋白質聚合體引發的神經退行性疾病，而AQAMAN能干擾polyQ蛋白質聚合體形成，並促使已形成的聚合體分解。
成果膺封面文章 覓藥廠合作
陳浩然指，錯誤摺疊和聚集的蛋白質與多種人類疾病密切相關，AQAMAN具有干擾有毒蛋白質聚集的能力。研究團隊現正尋求藥廠為合作夥伴，以進一步改善AQAMAN的藥性。
是項研究獲中大校長備用基金、中大呂志和創新醫學研究所、中大蔡永業腦神經科學中心、裘槎基金會、美國國家衞生研究院，以及香港小腦萎縮症協會的捐款資助。
陳浩然與中大生命科學學院教授敖志祺最近還發現了一種由21個氨基酸組成的多肽分子，作為用於神經退化性疾病的改良型多肽抑制劑，並命名為BIND。這種抑制劑能針對polyQ疾病和漸凍人症、額顳葉型失智症的RNA毒性。
有關發現已分別在RNA及Molecular Therapy-Nucleic Acids兩本期刊中發表。敖志祺表示，計劃進一步優化BIND的穩定性和腦靶向性，將研究帶入臨床前階段。