■很多罕見病患者家境貧窮,根本負擔不起巨額治療費。
結節性硬化病是一少見的遺傳性疾病,約6,000個新生兒中會有一個。皮膚、肺臟、心臟等處有多發良性腫瘤因而有各種不同的症狀。一半病例是因父母有結節性硬化病的基因突變,另一半病例是偶發的。皮膚的病變包括有指甲旁纖維瘤、臉部血管纖維瘤、白色斑等。