新聞撮要
瑞士藥廠諾華為治療罕見的嬰兒脊髓肌肉萎縮症(SMA)，研發一次性的基因療法Zolgensma，新藥前日獲美國食品及藥物管理局(FDA)批准上市，定價高達212.5萬美元(約1,660萬港元)，成為全球歷來最昂貴藥物。■節自︰《天價新藥美上市 一劑1600萬惹爭議》，香港《文匯報》，2019-5-26
持份者觀點
1. 諾華藥廠︰Zolgensma屬一次性藥物，較需長期使用的藥物，整體藥費較便宜。若保險公司把Zolgensma納入受保範圍，可於5年內分期付款，每年42.5萬美元(約328萬港元)，假如新藥無效，諾華會歸還部分款項。
2. 美國《孤兒藥法案》(Orphan Drug Act)︰透過提供稅務優惠和快速審批程序等，鼓勵藥廠投入更多資金，研發用於治療罕見病的新藥，甚至給予他們更大的藥物定價能力。
3. 彭博通訊社︰諾華其實未有投入研究成本，今次將Zolgensma定價高昂，只為追求最大投資回報，由於「孤兒藥」市場往往缺乏競爭，故應將價格與其成效掛鈎，才能扭轉藥物市場失衡情況。
多角度思考
1. 何謂「孤兒藥」？美國的《孤兒藥法案》如何鼓勵藥廠研發？
2. 有評論指新藥的訂價過高，亦有評論認為必須將訂價提至此水平才可以符合研發成本，你較同意何者的看法？